Приблизительно 250000 человек в Соединенных Штатах имеют некоторые формы мышечной дистрофии. Мышечная дистрофия Дюшенна имеет наибольшее распространение, преобладает у мужчин. Мальчики с этой дистрофией теряют способность ходить еще подростками и обычно не доживают до 30 лет. В течение нескольких лет ученые изучают использование генотерапии как возможный способ исправить деградацию мышцы. Но из-за того, что лечить нужно все тело, включая и скелетные мышцы и сердечную мышцу, результат не достигнут до сих пор.
В своих исследованиях команда университета Миссури нашла не только метод, который может достигнуть каждой мышцы тела, но и разработала терапию, которая воздействует и на скелетные мышцы и на сердечную мышцу.
Трудность лечения мышечной дистрофии Дюшенна и других типов болезней мышц в том, что терапия должна охватить практически все мышцы тела. Новая методика использует специфический вирус для генотерапии всех мышц.
У пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна есть генная мутация, которая разрушает производство белка дистрофина. Отсутствие этого белка запускает цепную реакцию, которая, в конечном счете, приводит к дегенерации мышечных клеток и смерти. В конечном счете, поврежденная ткань мышцы заменяется волокнистой, костистой или жировой тканью и теряет свои функции. Это приводит к тяжелой болезни сердца и может создавать тяжелые ограничения в жизни людей, страдающих этим заболеванием.
В генотерапии видоизмененные гены заменяются здоровыми генами. Но здоровые гены должны достигнуть каждой мышцы в теле. Раньше ученые уже экспериментировали, используя вирусы для доставки здоровых генов в мышцы. Только эти исследования проводились в мышах. Команда университета Миссури доказала, что эта система позволяет достигать каждой мышцы крупных животных, таких как собаки. Так как собака, в среднем, в 250 раз больше мыши и только в девять раз меньше человека, сделан значительный шаг в понимании, как эта терапия может работать.
Команда университета Миссури уже доказала, что даже исправление только 50 процентов сердечной ткани даст возможность сердцу выдерживать ритм обычной жизни человека.
Новая методика предполагает лечить детей не дожидаясь, когда у них разовьются симптомы болезни, так как практически невозможно лечить, когда ткань мышцы уже повреждена или заменилась другой тканью.
Российская Федерация - 1073
США - 329
Украина - 55
Германия - 37
Эстония - 26
Турция - 24
Израиль - 21
Казахстан - 16
Португалия - 13
Испания - 13
